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加急見(jiàn)刊

Duchenne型肌營(yíng)養(yǎng)不良癥腺相關(guān)病毒介導(dǎo)的微小抗肌萎縮蛋白基因治療研究進(jìn)展

鄭卉; 張成 南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科; 廣州510515; 中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院神經(jīng)科; 廣州510080

摘要：Duchenne型肌營(yíng)養(yǎng)不良癥是人類最常見(jiàn)的單基因遺傳病,替換突變基因是其基因治療的熱點(diǎn)。腺相關(guān)病毒因其無(wú)人類致病原性、免疫原性較低且能在非分化細(xì)胞中長(zhǎng)期存在,目前已廣泛應(yīng)用于基因治療的相關(guān)研究。本文擬從腺相關(guān)病毒介導(dǎo)的微小抗肌萎縮蛋白(AAV micro-dystrophin)基因的構(gòu)建、動(dòng)物實(shí)驗(yàn)和臨床試驗(yàn)三方面綜述采用AAV micro-dystrophin基因治療Duchenne型肌營(yíng)養(yǎng)不良癥的研究進(jìn)展。

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