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加急見刊

做好準備迎接Duchenne型肌營養不良癥基因治療時代的到來

張成 中山大學附屬第一醫院神經科; 廣州510080

摘要：近年來國外關于Duchenne型肌營養不良癥基因治療的臨床試驗取得了一定成果,療效和安全性良好。我國Duchenne型肌營養不良癥病例數較多,目前已納入首批罕見病目錄,可以預測基因治療將很快進入我國。臨床醫師、患兒及其家屬、政府相關部門、慈善基金會、媒體均應做好相應的準備,這將使我國Duchenne型肌營養不良癥患兒獲益。

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