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摘要：目的評估應(yīng)用異基因造血干細(xì)胞移植(allo-HSCT)治療兒童急性髓系白血病(AML)的臨床療效及相關(guān)影響因素。方法回顧分析2002年1月至2017年11月49例確診中、高危及復(fù)發(fā)AML行allo-HSCT患兒的臨床資料,分析危險度分級、HLA分型、移植前狀態(tài)、移植方式、干細(xì)胞來源及急慢性移植物抗宿主病(GVHD)等對allo-HSCT治療效果的影響。結(jié)果49例患兒中男35例、女14例,中位年齡9歲。三年總體存活率(OS)為(59.2±7.3)%,無白血病存活率(LFS)為(50.9±7.4)%。其中第1次緩解狀態(tài)移植、非血緣移植、外周血干細(xì)胞移植、中危組移植的三年LFS分別為69.8%、69.2%、73.7%、65.8%。19例死亡,分別為復(fù)發(fā)13例、嚴(yán)重感染5例、多器官衰竭1例。COX回歸模型結(jié)果顯示,急性GVHD是影響移植OS的獨立危險因素(RR=3.16,95%CI:1.23~8.09,P=0.017),移植前狀態(tài)為部分緩解及未緩解是影響移植LFS的獨立危險因素(RR=4.76,95%CI:1.52~14.94,P=0.008;RR=5.28,95%CI:1.68~16.58,P=0.004)。結(jié)論移植前狀態(tài)及急性GVHD是影響Allo-HSCT治療兒童AML療效的關(guān)鍵因素;白血病復(fù)發(fā)及感染是導(dǎo)致死亡的主要原因。

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